Фосфат-диабет (витамин Д-резистентный рахит)

2. Обоснование диагноза:на основании жалоб, анамнеза жизни и заболевания, данных осмотра, данных лабораторных (↑ фосфора в моче; кровь: Са N, гипофасфатемия, ↑ ЩФ) и инструментальных методов исследования

3. Генетические особенности:наследуется по доминантному, сцепленному с Х-хромосомой типу

4. Характерные клинические симптомы: появляются после 3 лет, небольшой рост, варусная деформация уонечностей. Признаков гипокальциемии, гиперплазии остеоидной ткани, миопатии обычно нет, резистентность к витамину Д, метаболический ацидоз, гипероксалатурия, гиперкальциурия, гиперфосфатурия

5. Регуляция обмена кальция: недостаток 1,25(ОН)2D3 вызывает снижение синтеза кальцийсвязывающего белка и всасывания солей кальция в кишечнике, уменьшает способность органической матрицы костей фиксировать их, вызывает снижение синтеза цитратов в тканях. Гипокальциемия ведет к усилению функции паращитовидных желез. Паратгормон уменьшает, а витамин Д увеличивает реабсорбцию фосфатов в почечных канальцах. Паратгормон тормозит утилизацию цитратов, не влияя на синтез. Паратгормон стимулирует гидроксилирование 25(ОН)Д3 в 1,25(ОН)2Д3, а отсюда – всасывание кальция в кишечнике, резорбцию кальция из кости и тем самым ликвидирует гипокальциемию.Недостаток витамина Д усиливает выделение с мочой аминокислот.

6. Функциональное состояние паращитовидных желез в норме (см.№5)

7. План обследования:

· Контроль анализов,

· Проба Сулковича (при 2-кратном резко «+» результате – отмена препаратов витамина Д)

· уровень паратгормона в крови

8. Дифф диагноз: рахит, другие рахитоподобные заболевания (витамин Д-зависимый рахит, синдром Дебре-де Тони-Фанкони, почечный тубулярный ацидоз), первичная хондродистрофия, гиперфосфатазия, гипофосфатазия – СМОТРИ РАННИЙ ВОЗРАСТ

9. Лечение:

- Суточные дозы витамина Д2 2000МЕ/кг

- фосфаты 0,5-1 г/кг/сутки

10. При фосфат-диабете назначаются препаратывитамина Д2 2000МЕ/кг, кальцифедиол 20мкг/кг, кальцитриол 0,02-0,05мкг/кг ???

 

ГЕМАТОЛОГИЯ

ЗАДАЧА № 83. Девочка М., 5 лет

1. с диагнозом врача не согласны. Диагноз: Идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (болезнь Верльгофа). Относится к приобретенным аутоиммунным (аутоа/т к тромбоцитам) тромбоцитопениям.

Классификация ИТП

I. по течению: 1) острая (80-90%) – до 6 месяцев;

2) хроническая (10-20%) – более 6 месяцев а) с редкими рецидивами

б) с частыми рецидивами в) непрерывно рецидивирующая

II. по клинике: 1) «сухая» пурпура (только кожный геморрагический синдром),

2) «влажная пурпура» ( + кровотечения; часто - носовые)

III. периоды болезни: 1) обострение (криз) – легкий, средней тяжести, тяжелый

2) клиническая ремиссия (нет кровоточивости при сохраняющейся тромбоцитопении)

3) клинико-лабораторная (гематологическая) ремиссия

3. важными для диагностики являются:

· анамнез – ОРВИ

· тип кровоточивости – пятнисто-петехиальный (характеризует нарушения в сосудисто-тромбоцитарном звене гемостаза)

· лабораторная диагностика (из тех анализов, что даны в условиях задачи):

o изолированная тромбоцитопения в ОАК;

o при пункции костного мозга – хорошо раздражен мегакариоцитарный (N – 1 мегакариоцит на 500 миелокариоцитов; в задаче – 1 на 250) росток (остальные – N)

o удлинение времени кровотечения по Дюку (N = 2-4 мин.)

4. дополнительные исследования для уточнения диагноза:

· определение Тр-ассоциированных антител (IgG)

· определение функциональной активности Тр – снижение адгезии, нарушение агрегации к тромбину и коллагену

5. тип кровоточивости у пациентки – пятнисто-петехиальный

6. если нет кровотечений со слизистых, слабо выражены экхимозы после ушибов, Тр > 35 тыс – лечения обычно не требуется.

принципы терапии: 1) снижение продукции антител

2) нарушение связывания аутоантител с Тр

3) устранение деструкции сенсибилизированными антителами тромбоцитов клетками РЭС

· ГК – 2 мг/кг/сут (можно увеличить до 7 мг/кн/сут) per os 3 недели

· в/в Ig – 0,5 г/кг 4 дня

· антирезусный Ig (анти-Д-IgG) – для Rh+ в/в 25-75 мкг/кг 2-5 дней (в 50% случаев приводит к ↑ кол-ва Тр; но неэффективно,если удалена селезенка)

· ИФ-альфа (реаферон, интрон А)

· цитостатики (циклофосфан)

· эпсилон – аминокапроновая кислота – во время криза (КРОМЕ почечного кровотечения) 0,05-0,1 г/кг 4 раза/сут для повышения адгезивно-агрегационной функции Тр (+ этамзилат, дицинон, пантотенат кальция, АТФ в/м, магний per os)

· тромбоконцентрат (при кровоизлиянии в мозг под прикрытием ГК и Ig!!!) – так написано в лекции, но в некоторых источниках пе

· реливание тромбоконцентрата строго противопоказано, так как есть антитела к Тр

· спленэктомия (при влажной пурпуре более 6 мес; криз с неэффективной комплексной терапии; кровоизлияние к головной мозг)

7. прогноз:

· 50% - ремиссия в течение 1 месяца от начала заболевания; 70-80% - через 6 месяцев

· при хронической ИТП самопроизвольная ремиссия у 50-60%

· прогноз не зависит от пола, тяжести инициального состояния

Осложнения: жизнеугрожающие кровоизлияния (почки, головной мозг), при спленэктомии – риск генерализованных инфекций => бициллин-профилактика 1 раз/месяц ГОДЫ

8. индукторы агрегации Тр для оценки функциональных свойств: коллаген, адреналин, АДФ, ристоцетин

9. функции селезенки:

· выработка В-лимфоцитов (антитела)

· накопление Тр (до 1/3 общего числа в организме)

· разрушение тромбоцитов с фиксированными на их поверхности антигенами (фагоцитоз)

поэтому после спленэктомии ↑ кол-во Тр.